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2020 SOHO | 单倍体HSCT治疗AA:成功率较高,安全性

2020-09-10 06:35 | 来源:未知 | 责任编辑:本站编辑

医脉通编译整理,未经授权请勿转载。


再生障碍性贫血(AA)是一种严重的血液疾病,仅可通过造血干细胞移植(HSCT)治愈。单倍体HSCT是一种新兴的治疗方式,在多种血液疾病中均具有较好的疗效。Ghada ELGohary教授进行了一项Meta分析,目的是全面评估单倍体HSCT在重型和极重型AA患者中的可行性和安全性。研究的结果在近期召开的第八届美国血液肿瘤学会年会(SOHO 2020)上公布。小编将主要内容整理如下,供广大读者参考。


研究方法


对特发性(idiopathic)AA中单倍体HSCT相关的研究进行系统综述和Meta分析,调查AA患者的移植成功率、急性移植物抗宿主病(aGVHD)的发生率、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的发生率、移植相关死亡率(TRM)和移植后病毒感染率(包括巨细胞病毒[CMV])。评估了降低强度预处理(RIC)和非清髓性方案(NMA)以及各种GVHD预防方案对研究结果的影响。


研究结果


总共纳入15项研究(577例患者,58.9%为男性)。97.3%的患者成功移植(95%CI:95.9-98.7),II-IV级aGVHD和cGVHD的发生率分别为26.6%和25.0%。TRM的合并发生率为每年6.7%(95%CI:4.0-9.4)。


与NMA方案相比,RIC方案的移植成功率(97.7% vs 91.7%,P=0.03)和aGVHD的发生率(29.5% vs 18.7%,P=0.008)更高,而cGVHD的发生率和死亡率没有差异。


与含甲氨蝶呤的方案和其他方案相比,移植后环磷酰胺治疗(PTCy)方案降低了aGVHD的发生率(分别为28.6%、27.8%和12.8%,P=0.02)、CMV病毒血症发生率(分别为55.7%、38.6%和10.4%,P<0.001)以及初始患有病毒血症患者的CMV疾病发生率(分别为2.1%、33.0%和0%,P<0.001)。


研究结论


在移植成功率和减少并发症方面,单倍体HSCT展现了较好的研究结果。重型和极重型AA患者的移植成功率较高,TRM和GVHD的发生率是可以接受的。


NMA在降低CMV病毒血症和aGVHD方面效果更好,但在预处理方案相关毒性(RRT)、死亡率和移植成功率方面效果不佳。PTCy降低了GVHD和CMV的发生率,年死亡率没有明显增加。根据患者和捐献者的情况或机构的设施和资源,可以使用NMA或RIC预处理方案和PTCy或其他移植后方案。


参考来源:

Ghada ELGohary. Story of Success of Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Aplastic Anemia: A Systematic Review and Meta-Analysis of Clinical Outcome. The eighth annual meeting of the SOHO. Abstract #CT-279.


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